幹細胞治肌肉萎縮 跛狗活跳跳

義大利研究團隊對罹患肌肉萎縮症（肌肉失養症）的黃金獵犬進行幹細胞治療，已獲致重大實驗成效，患病的狗因而肌力增強，可以像健康狗兒一樣跑跳。專家並預估在兩年內將可進行相關人體臨床試驗。

英國《每日電訊報》十六日報導，義大利「米蘭聖拉斐爾科學院」幹細胞研究所所長柯素教授十五日於英國《自然》周刊發表了這項研究報告。

柯素教授領導的研究團隊首先從健康狗兒的肌肉血管中取出「中胚葉幹細胞」，將其培養到足夠數量，然後注射到罹患「杜顯氏肌肉萎縮症」的狗兒血管內。這些狗的免疫系統已先受到抑制以免產生排斥。

這些幹細胞注入狗兒血管內後，就在狗兒體內被帶到患部肌肉，結果這些肌肉的力量得到增強，從而改善病狗行走的能力。

其中一隻名叫「阿佐」的黃金獵犬只有五個月大，但因罹患肌肉萎縮症，後肢已變跛。不過，在連續注射幹細胞五次後，「阿佐」已可以像健康狗兒一樣蹦蹦跳跳。

這項實驗的下一步是嘗試修正病狗的自體細胞，以使這些狗兒無需繼續施打抗排斥藥物。研究人員從病狗身上抽離出幹細胞，並利用慢病毒載體將經基因修正的肌縮蛋白注射到這些細胞中。

其他受試狗兒都是四個月大左右，已出現跛腳情形。這些狗兒被注射已經過基因修正的自體幹細胞，每月注射一次，連續注射五次，結果牠們的病狀則未見改善，即便基因治療在分子學層次似乎有了作用。

長遠來說，如果這種自體幹細胞移植做法行得通，患者就可以不用終身服用免疫系統抑制劑。而目前如果不服用免疫系統抑制劑，一些受試狗兒在接受健康狗兒的幹細胞後，很快就會再喪失行走的能力。

柯素教授已計畫進行臨床試驗，初步做法將採用已在患病狗兒身上獲致成效的方法，亦即使用從捐贈者身上取得的幹細胞。他預測，若要讓肌肉萎縮的病患移植經基因修正的自體幹細胞，還得要一、兩年時間。